Studie für SMA 3 mit Amifampridinphosphat

Catalyst Pharmaceuticals startet Open Label Studie für SMA 3 Patienten in Italien.

Es geht dabei um Amifampridinphosphat, das eigentlich für LEMS unter dem Namen Amifampridine zugelassen wurde.

Erklärung zu Amifampridine bei Wikipedia

Storielink: Roche-Präsident Franz mahnt zur Differenzierung bei Preisbetrachtung

Zitat:

In den vergangenen Monaten war viel zu lesen über neue Medikamente und deren Preise. Manche einmalige Therapien sollen einen Millionenbetrag kosten. Wie der Roche-Präsident Christoph Franz im Interview mit der „Sonntagszeitung“ betont, muss man die Preise einzelner Medikamente von den Gesamtkosten für Medikamente unterscheiden.

Quelle: https://www.cash.ch/news/boersenticker-firmen/roche-praesident-franz-mahnt-zur-differenzierung-bei-preisbetrachtung-1270302

Einholung erster Einschätzungen zum Newbornscreening auf SMA

Unter folgendem öffentlichen Link zum „Gemeinsamen Bundesausschuss“ gibt es einen Fragebogen bezüglich des Newbornscreenings auf SMA, der auch von Privatpersonen(also wohl auch Patienten bzw. Eltern von minderjährigen Patienten) ausgefüllt werden kann. Ich denke, wenn ich das richtig interpretiere … dann kann man hier wohl ein wenig mit beitragen.

https://www.g-ba.de/informationen/beschluesse/3517/

Biogen und Skyhawk Therapeutics planen gemeinsame Entwicklung

Vermutlich … so leite ich das mal davon ab, scheint man da wohl gemeinsam auf ähnliche „Mechanismen“ zu setzen, wie sie z.B. bei Risdiplam angewandt werden. Können wir hier evtl. mit weiteren Medikamenten gegen die SMA rechnen?

Zitat: (Zitatnahe Übersetzung)

BIOGEN UND SKYHAWK THERAPEUTICS GEBEN VEREINBARUNG ZUR ENTWICKLUNG NEUARTIGER RNA-SPLICING-MODIFIKATOREN (KLEINE MOLEKÜLE) ZUR BEHANDLUNG NEUROLOGISCHER KRANKHEITEN BEKANNT

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-skyhawk-therapeutics-announce-agreement-develop-novel

Neue Infomationen zu Risdiplam

Vom 7.- 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat.

Zitat: (per Tool übersetzt)

Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der FDA und der nationalen Gesundheitsbehörden in Europa, wonach Teil 1 von FIREFISH und SUNFISH ausreichen könnte, um NDA / MAA einzureichen
Das Ziel des klinischen Entwicklungsprogramms besteht darin, die Zulassung eines breiten Labels zu unterstützen, sodass Risdiplam möglicherweise so vielen SMA-Patienten wie möglich zugute kommen kann.

Quelle: https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year-strategic-plan-at-2019-jp-morgan-healthcare-conference-300773595.html

Es weißt also darauf hin, das zumindest versucht wird Risdiplam recht zügig zur Zulassung und Verfügbarkeit zu bringen.